A Bambino Gesu' terapia genica contro leucemia: dimesso paziente di 4 anni

Omceo 01 Feb 2018
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Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. È quello che hanno fatto i medici e i ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesu' di Roma con un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali. Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all'interno di uno studio accademico, promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesu', il piccolo paziente sta bene ed e' stato dimesso: nel midollo non sono piu' presenti cellule leucemiche". Cosi' in un comunicato l'Ospedale pediatrico Bambino Gesu'.

"La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente- spiega la nota- rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie piu' innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambino Gesu' hanno prelevato i linfociti T del paziente- le cellule fondamentali della risposta immunitaria- e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado- una volta reinfusi nel paziente- di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente".

"La terapia genica con cellule modificate CAR-T- sottolinea infine il comunicato- e' stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell'Universita' di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica".

LORENZIN: GRANDISSIMO SUCCESSO FRUTTO DI QUASI TRE ANNI LAVORO - "Un caloroso e sincero plauso ai medici e ai ricercatori dell'ospedale Bambino Gesu' per il successo dello straordinario trattamento innovativo di terapia genica con cui e' stato curato per la prima volta in Italia un bambino di 4 anni, che oggi sta bene ed e' stato dimesso, affetto da leucemia linfoblastica acuta". Cosi' il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin. "Questo trattamento rivoluzionario- sottolinea Lorenzin- che prevede la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore, rappresenta un grandissimo successo per la nostra ricerca ed e' il frutto di quasi tre anni di lavoro nell'ambito di uno studio accademico promosso anche dal ministero della Salute". Questo successo, secondo il ministro, conferma come "nella nostra sanita' vi siano strutture eccellenti, all'avanguardia nella ricerca e di livello internazionale di cui tutti noi dobbiamo essere fieri. Sono scoperte come questa che ci consentono di guardare al futuro e a quello della medicina con la fiducia e la consapevolezza che la scienza e la ricerca sapranno sempre prendersi cura dell'umanita'- conclude- specialmente se fragile".

ZINGARETTI: ORGOGLIOSI DI RICERCATORI BAMBINO GESÙ, LAZIO ALL'AVANGUARDIA - "Orgogliosi dei risultati ottenuti dai ricercatori del Bambino Gesu': uno studio tutto italiano che la Regione Lazio ha contribuito a realizzare e che da' un grande segnale di speranza per la cura delle malattie oncologiche sui bambini. La sanita' del Lazio e' anche questo, ricerca, cure di qualita' e medicina d'avanguardia. Grazie ai ricercatori, ai medici e a tutti coloro che hanno collaborato a questo grande traguardo della scienza per migliorare la vita delle persone". Lo scrive su Facebook il Presidente della Regione Lazio, Nicola Zingaretti.

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